Fundacja Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics PolandFundacja

Wiadomość do społeczności od Oak Hill Bio

W związku z ogłoszeniem najnowszych wyników badania fazy 3 Aspire dotyczącego GTX-102 (apazunersen), Oak Hill Bio opublikowało wiadomość do społeczności zespołu Angelmana w związku ze swoim badaniem fazy 3 BEACON (rugonersen). Oak Hill Bio podkreśla, że są przekonani, że ostatnie wyniki dla GTX-102 nie są przesądzające w kontekście wyników ich badania ani nie zmniejszają determinacji

Aktualizacja dotycząca badania Aspire firmy Ultragenyx

Przekazujemy ważną informację dotyczącą badania ASPIRE. Z dużym żalem, rozczarowaniem i poczuciem zawodu informujemy, że firma Ultragenyx ogłosiła niepomyślne wyniki badania fazy 3 ASPIRE dotyczącego terapii GTX-102 (apazunersen) w zespole Angelmana. Niestety, badanie nie osiągnęło pierwszorzędowego punktu końcowego, którym była zmiana wyniku w zakresie funkcji poznawczych ocenianych za pomocą skali Bayley-4. Nie osiągnięto również kluczowego

Komunikat dotyczący badania klinicznego CHAMPION firmy Ionis

Firma Ionis przekazała społeczności osób z zespołem Angelmana ważny komunikat dotyczący zmian w projekcie badania klinicznego CHAMPION, czyli badania III fazy terapii ION582 (obudanersen) u osób z zespołem Angelmana wynikającym z UPD (jednorodzicielskiej disomii) lub ICD (defektu imprintingu).Firma aktywnie przygotowuje się obecnie do rozpoczęcia badania CHAMPION.Kryteria kwalifikacji do badania są już dostępne w serwisie ClinicalTrials.gov.